Universitas Tubingen, 2023. Tim peneliti yang dipimpin oleh Guillermo Ureña-Bailén baru saja mengumumkan kemajuan signifikan dalam pengeditan gen untuk mengatasi β-Hemoglobinopati, penyakit genetik yang berdampak pada produksi hemoglobin. Dengan menerapkan teknologi CRISPR-Cas9, mereka mengembangkan protokol yang efisien dan otomatis, membuka peluang baru dalam terapi gen yang sesuai dengan standar Good Manufacturing Practice (GMP).
Proses Penelitian dan Teknologi yang Digunakan
Proses penelitian dimulai dengan teknik leukapheresis untuk memisahkan sel-sel darah. Selanjutnya, Hematopoietik Progenitor Stem Cell (HSPC) CD34+ diisolasi menggunakan sistem CliniMACS Prodigy dari Miltenyi Biotec. Alat ini memungkinkan isolasi sel yang cepat dan akurat, mendukung penelitian yang lebih efisien. Setelah isolasi, tim melakukan elektroporasi pada sel CD34+ dengan Ribonukleoprotein yang menargetkan gen spesifik. Proses manufaktur ini dilakukan dalam kondisi GMP, memastikan bahwa sel-sel tersebut siap untuk aplikasi terapi gen. CliniMACS® Electroporator memperluas kemungkinan pemrosesan sel sistem tertutup secara otomatis. Sebagai modul dari Instrumen CliniMACS Prodigy®, alat ini memungkinkan fleksibilitas dalam transfeksi skala besar berbagai jenis sel.
Proses kerja CliniMACS Prodigy
Pengujian kualitas (QC) dilakukan untuk memastikan viabilitas, efisiensi transfeksi, dan fenotip sel CD34+ menggunakan MACSQuant® Analyzer 10. Sistem ini memungkinkan evaluasi mendetail terhadap populasi sel, serta analisis fenotip dan kapasitas diferensiasi yang sangat penting dalam penelitian terapi gen.
Potensi untuk Terapi Klinis
Para peneliti mengusulkan bahwa mereka dapat menerapkan protokol baru ini tidak hanya dalam laboratorium, tetapi juga dalam sistem tertutup dan otomatis. Pendekatan ini menjadikan produksi di lokasi yang lebih terjangkau lebih praktis. Penelitian ini diharapkan dapat berkontribusi pada uji klinis yang relevan, termasuk studi yang terdaftar dalam NCT03655678 dan NCT03745287, sehingga pasien dapat mengakses terapi gen dengan lebih cepat.
Dengan hasil penelitian yang menjanjikan, Universitas Tubingen menunjukkan potensi besar dalam bidang terapi gen dan kedokteran regeneratif. Inovasi ini, diharapkan, akan memberikan dampak positif yang signifikan serta menawarkan harapan baru bagi pasien yang menderita penyakit genetik ini.
Referensi
Ureña-Bailén, G., Block, M., Grandi, T., Aivazidou, F., Quednau, J., Krenz, D., Daniel-Moreno, A., Lamsfus-Calle, A., Epting, T., Handgretinger, R., Wild, S., & Mezger, M. (2023). Automated Good Manufacturing Practice-Compatible CRISPR-Cas9 Editing of Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Clinical Treatment of β-Hemoglobinopathies. The CRISPR journal, 6(1), 5–16. https://doi.org/10.1089/crispr.2022.0086
Advisains dapat memfasilitasi diskusi lebih lanjut mengenai CliniMACS | Miltenyi Biotec. Sampaikan Kebutuhan Riset Anda Tim advisor spesialis kami sangat antusias mendukung keberhasilan riset dan aplikasi rutin Anda. Maka, jangan ragu untuk chat sekarang (+62 817 9154 607/info@advisains.id).
Baca juga:
